ΥΓΕΙΑ

ΔΕΛΤΙΑ ΤΥΠΟΥ ΕΝΗΜΕΡΩΣΗ

ROMIPLOSTIM (NPLATE®) ΔΙΑΘΕΣΙΜΟ ΣΤΗΝ ΕΛΛΑΔΑ

ΠΙΣΩ

υγεία - ενημέρωση - δελτία τύπου

healthcareinfo.gr

ROMIPLOSTIM (NPLATE®) ΔΙΑΘΕΣΙΜΟ ΣΤΗΝ ΕΛΛΑΔΑ

ΤΟ ROMIPLOSTIM (NPLATE®) είναι ΤΩΡΑ ΔΙΑΘΕΣΙΜΟ ΓΙΑ ΤΗΝ ΘΕΡΑΠΕΙΑ της ΧΡΟΝΙΑΣ ΑΥΤΟΑΝΟΣΗΣ ΘΡΟΜΒΟΠΕΝΙΚΗΣ ΠΟΡΦΥΡΑΣ (ITP) στην ελλαδα

Πλέον διαθέσιμη και στη χώρα μας η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη  στοχευμένη θεραπεία που προάγει την παραγωγή αιμοπεταλίων για την αντιμετώπιση της χρόνιας αυτοάνοσης θρομβοπενικής πορφύρας

Αθήνα: (09/05/09) — Η εταιρία βιοτεχνολογίας Amgen ανακοίνωσε σήμερα την διαθεσιμότητα του Nplate® και στην Ελλάδα τον Μάιο του 2009, της πρώτης θεραπείας για ενήλικες ασθενείς με Αυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα (ITP), οι οποίοι έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή και είναι ανθεκτικοί σε άλλες θεραπείες (π.χ. κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαιρίνες). Επιπλέον, το Nplate® μπορεί να θεωρηθεί ως θεραπεία δεύτερης γραμμής για ενήλικες ασθενείς που δεν έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή, στις περιπτώσεις που αντενδείκνυται η χειρουργική επέμβαση.

Το Nplate®, το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο σκεύασμα στην Ευρώπη, το οποίο στοχεύει ειδικά στην παραγωγή αιμοπεταλίων, έλαβε άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Ένωση, έπειτα από τη θετική γνωμοδότηση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για τα Φαρμακευτικά Σκευάσματα Ανθρώπινης Χρήσης, το Νοέμβριο του 2008. Το Nplate® δρα αυξάνοντας την παραγωγή αιμοπεταλίων, διατηρώντας τα στο επιθυμητό επίπεδο και αποτελεί μία καινοτόμα στοχευμένη προσέγγιση για τη μακροχρόνια θεραπεία αυτής της χρόνιας ασθένειας.

Η χρόνια ITP είναι μια σοβαρή αυτοάνοση διαταραχή, η οποία χαρακτηρίζεται από χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων στο αίμα (γνωστή και ως θρομβοπενία) και μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρά περιστατικά αιμορραγίας. Η Αυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα έχει αναγνωριστεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMEA) ως «ορφανή» ασθένεια. Στην Ευρώπη υπολογίζεται ότι περίπου 50.000 άτομα πάσχουν από αυτήν την νόσο. Το Nplate®, ως πεπτιδικό σωμάτιο, αποτελεί καινοτόμο προσέγγιση που ενεργοποιεί τη διαδικασία θρομβοποίησης, παρέχοντας με αυτόν τον τρόπο μια νέα στοχευμένη θεραπευτική επιλογή στην αντιμετώπιση της ITP, αυξάνοντας την παραγωγή των αιμοπεταλίων.  

Η διάθεση του Nplate®στην Ελλάδα βασίστηκε στην άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία δόθηκε το Φεβρουάριο του 2009. Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα δύο μελετών Φάσης III, οι οποίες έδειξαν ότι ο αριθμός των αιμοπεταλίων αυξήθηκε και διατηρήθηκε στα επιθυμητά επίπεδα στο 83% των ασθενών. Το αποτέλεσμα αυτό αφορούσε και στους ασθενείς που είχαν υποβληθεί σε σπληνεκτομή, αλλά και σε αυτούς που δεν είχαν υποβληθεί σε σπληνεκτομή, και έλαβαν Nplate®. Επιπλέον οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Nplate® μείωσαν ή διέκοψαν τις συγχορηγούμενες αγωγές όπως τα κορτικοστεροειδή, τα οποία συχνά δεν είναι ανεκτά από τον ανθρώπινο οργανισμό. Επιπλέον, οι ασθενείς, οι οποίοι είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με Nplate®χρησιμοποίησαν πολύ λιγότερες θεραπείες διάσωσης όπως τα IVIG & Win-Rho, τα αποτελέσματα των οποίων είναι παροδικά.

Mε την ολοκλήρωση των μελετών Φάσης ΙΙΙ, περίπου στο 90% των ασθενών που επιλέχθηκε να συνεχίσει την θεραπεία με Nplate® _στο πλαίσιο μιας μελέτης παράτασης- παρατηρήθηκε ότι το Nplate® συνέχισε να είναι αποτελεσματικό, αυξάνοντας και διατηρώντας σταθερό τον αριθμό των αιμοπεταλίων στα επιθυμητά επίπεδα. Σε αυτήν την ανοικτή μακροχρόνια μελέτη, η διάρκεια θεραπείας ήταν 76 εβδομάδες κατά μέσο όρο, με τη μεγαλύτερη διάρκεια θεραπείας να διαμορφώνεται σε 204 εβδομάδες.

Τα σημαντικά ευρήματα που προέκυψαν από την εν λόγω έρευνα, έδειξαν ότι τα επίπεδα των αιμοπεταλίων σε ασθενείς που χορηγήθηκε Nplate®, αυξήθηκαν κατά 20,000 ανά μικρολίτρο σε σχέση με το κατώτατο φυσιολογικό όριο. Στο 47% των ασθενών τα επίπεδα αυξήθηκαν κατά 80% στη διάρκεια της έρευνας και στο 67% των ασθενών περισσότερο από το 50%.
Ο κ. Ν. Αναγνωστόπουλος, Ιδρυτικός Διευθυντής Αιματολογικής Κλινικής ΓΝΑ «Γ. ΓΕΝΝΗΜΑΤΑΣ» δήλωσε σχετικά με την ITP τα παρακάτω : «Λαμβάνοντας υπόψιν τις τεκμηριωμένες δημογραφικές αλλαγές στο σύνδρομο της Ανοσοθρομβοπενικής Πορφύρας και συγκεκριμένα:

•   την αύξηση της επίπτωσης της νόσου από περίπου 2,5 νέες περιπτώσεις σε 4,5 περιπτώσεις ανά 100.000 πληθυσμό και
• την αύξηση της επίπτωσης σε ηλικίες άνω των 60 ετών σε επίπεδα της τάξης των 10 περιπτώσεων ανά 100.000 πληθυσμό

και με δεδομένη την αύξηση του προσδόκιμου επιβίωσης του πληθυσμού η ανάγκη νέας θεραπευτικής αντιμετώπισης των περιπτώσεων ανθεκτικής χρόνιας ITP είναι εμφανής. Γνωρίζοντας παράλληλα ότι οι ανταποκρίσεις στην σπληνεκτομή έχουν δραματική μείωση με την πάροδο του χρόνου σε ηλικίες άνω των 45 ετών, καθώς και τα αυξημένα ποσοστά ηλικιωμένων ασθενών που έχουν αντένδειξη στην σπληνεκτομή , προκύπτει ανάγκη αντιμετώπισης της κατηγορίας αυτών των ασθενών με νέες θεραπείες.
Ειδικότερα, οι μέχρι τώρα διαθέσιμες θεραπείες (στεροειδή, σπληνεκτομή, IVIG, κ.α) είχαν σαν θεραπευτικό στόχο την ελάττωση της καταστροφής των αιμοπεταλίων. Με τη διάθεση στην κλινική πράξη του νέου θρομβοποιητικού παράγοντα των αιμοπεταλίων δεύτερης γενιάς, ο θεραπευτικός στόχος είναι η κεντρική παραγωγή των αιμοπεταλίων στον μυελό των οστών. Πράγματι, οι νέοι θρομβοποιητικοί παράγοντες δευτέρας γενιάς αυξάνουν τόσο τον αριθμό των μεγακαρυοκυττάρων (μητρικές μορφές που παράγουν αιμοπετάλια) όσο και τον αριθμό των αιμοπεταλίων.        

Η εφαρμογή των υπαρχουσών θεραπευτικών επιλογών (πχ κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαιρίνες) έχει περιοριστεί εξ’ αιτίας του χαμηλού βαθμού ανταπόκρισης των ασθενών ή της παροδικότητας των θετικών τους επιδράσεων. Η σπληνεκτομή  αποτελεί επίσης μία επιλογή για τους ασθενείς με χρόνια ITP. Μέχρι στιγμής, ο αριθμός των ασθενών με χρόνια ITP στην Ευρώπη και Αμερική υπολογίζεται σε 140,000 , ενώ κρίνεται σκόπιμο να αναφερθεί ότι η ITP προσβάλλει το διπλάσιο αριθμό γυναικών σε σχέση με αυτό των ανδρών.

Σχετικά με το Nplate

Το Nplate έλαβε έγκριση για τη θεραπεία της ITP από τις ρυθμιστικές αρχές της Αυστραλίας τον Ιούλιο και στην Αμερική τον Αύγουστο του 2008. Η Amgen έχει υποβάλει, στις ρυθμιστικές αρχές στον Καναδά και την Ελβετία, αίτηση, η οποία τη δεδομένη περίοδο βρίσκεται υπό αξιολόγηση. Η ITP έχει λάβει τον χαρακτηρισμό της «ορφανής» ασθένειας στην Αμερική (2003), την ΕΕ (2005) και την Ιαπωνία (2006).

Το Nplate®είναι η πρώτη στοχευμένη θεραπεία που αναπτύχθηκε αποκλειστικά για τη θεραπεία της Αυτοάνοσης Θρομβοπενικής Πορφύρας. Επίσης, εξετάζεται η ενδεχόμενη χρήση της σε παιδιά με ITP, σε ασθενείς με Σύνδρομο Μυελοδυσπλασίας (MDS), καθώς και για την αντιμετώπιση της θρομβοπενίας που οφείλεται στη χημειοθεραπεία σε ασθενείς με καρκίνο (CIT).   

Ανεπιθύμητες Ενέργειες

Οι πιο συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες είναι ήπιας και μέτριας έντασης και περιλαμβάνουν: πονοκέφαλο, κόπωση, πόνο στις αρθρώσεις, μυαλγία, μώλωπες στο σημείο της ένεσης, πόνο στο σημείο της ένεσης, περιφερικό οίδημα, ζαλάδα, μυϊκούς σπασμούς, ναυτία, κακώσεις, διάρροια, διαταραχή στον μυελό των οστών, γρίπη, αϋπνία και κνησμό.

Η Amgen ανακαλύπτει, αναπτύσσει και προσφέρει καινοτόμες θεραπείες για τους ανθρώπους. Πρωτοπόρος στο χώρο της βιοτεχνολογίας και της έρευνας από το 1980, η Amgen αποτελεί μία από τις πρώτες βιοτεχνολογικές εταιρίες με σκοπό την ανακάλυψη και ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων. Οι θεραπείες της Amgen αλλάζουν την ιατρική, βοηθώντας εκατομμύρια ανθρώπους σε ολόκληρο τον κόσμο στον αγώνα ενάντια στον καρκίνο, στις παθήσεις των νεφρών, στη θεραπεία ορισμένων μορφών αναιμίας και άλλων σοβαρών παθήσεων. Μέσα από ένα ισχυρό και ευρύ pipeline, η Amgen διατηρεί τη δέσμευσή της στην προαγωγή της επιστήμης με σκοπό τη σημαντική βελτίωση της ζωής των ατόμων. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τις καινοτόμες μεθόδους της επιστήμης της Amgen και τα πρωτοπόρα φάρμακα μπορείτε να επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.amgen.com.

Για περαιτέρω στοιχεία επικοινωνήστε με την κα. Αλεξάνδρα Χριστοδουλοπούλου, Corporate Affairs Senior Manager , Τ:  210 3447000
Γραφείο Τύπου: V+O Communication, κ. Σέβη Σφακιανάκη - Τ: 211.7501227

Τι είναι το Nplate® (romiplostim);
Το Nplate® αποτελεί την πρώτη στοχευμένη θεραπεία της θρομβοπενίας σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια Αυτοάνοση (ιδιοπαθή) Θρομβοπενική Πορφύρα (ITP). Το Nplate® (romiplostim) είναι μια πρωτεϊνη σύντηξης του Fc-πεπτιδίου (πεπτιδικό σωμάτιο) που ενεργοποιεί την θρομβοποίηση, του οποίου  η λειτουργία βασίζεται στην αύξηση και διατήρηση του αριθμού των αιμοπεταλίων στο επιθυμητό επίπεδο. Τα αιμοπετάλια, ή αλλιώς θρομβοκύτταρα, είναι κύτταρα του αίματος με εξειδικευμένη δράση να αναστέλλουν ή ακόμη και να σταματούν την αιμορραγία συμμετέχοντας στη διαδικασία πήξης του αίματος.
Το Nplate® έχει παρόμοια δράση με τη θρομβοποιητίνη (TPO), μία φυσική πρωτεΐνη του οργανισμού. Το Nplate® περιέχει ένα ενεργό πεπτιδικό συστατικό που ενεργοποιεί τον υποδοχέα της θρομβοποιητίνης, ο οποίος είναι απαραίτητος για την ανάπτυξη και ωρίμανση των κυττάρων του μυελού των οστών (μεγακαρυοκύτταρα) και διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στην παραγωγή αιμοπεταλίων.

Τον Φεβρουάριο του 2009, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας για το Nplate® (romiplostim) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με χρόνια ITP, οι οποίοι έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή και είναι ανθεκτικοί σε άλλες θεραπείες (π.χ. κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαιρίνες). Επιπλέον, το Nplate® μπορεί να θεωρηθεί ως θεραπεία δεύτερης γραμμής για ενήλικες ασθενείς που δεν έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή, στις περιπτώσεις που αντενδείκνυται η χειρουργική επέμβαση. Στην Ελλάδα η διάθεση του φαρμάκου θα ξεκινήσει τον Μάιο του 2009.

Η Αυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα χαρακτηρίστηκε το 2003 ως «ορφανή» ασθένεια από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA),το 2005 από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMEA) και το 2006 από τις Αρχές Υγείας της Ιαπωνίας.

Τι σημαίνει ο όρος «πεπτιδικό σωμάτιο»;

Το πεπτιδικό σωμάτιο είναι μία πρωτοποριακή πλατφόρμα που ανέπτυξαν οι επιστήμονες της Amgen. Πρόκειται για μία τεχνητή πρωτεΐνη, η οποία δημιουργήθηκε από την τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA, με ιδιότητες τόσο πεπτιδίων όσο και αντισωμάτων, αποτελώντας ωστόσο μία ξεχωριστή κατηγορία πρωτεΐνης. Το Nplate® αποτελεί το πρώτο πεπτιδικό σωμάτιο. Είναι δηλαδή μία πρωτεΐνη σχεδιασμένη με τέτοιο τρόπο, ώστε να συνδέεται με τον υποδοχέα της θρομβοποιητίνης (TPO-r) και κατ’ επέκταση να ενεργοποιεί την παραγωγή αιμοπεταλίων.

Το τμήμα του μορίου του Nplate®  που συνδέεται με τον υποδοχέα της θρομβοποιητίνης (TPO-r)  τον ενεργοποιεί έχοντας ως αποτέλεσμα την αύξηση της παραγωγής των αιμοπεταλίων.
 
Αποτελέσματα μελετών για το Nplate®

Δύο κύριες μελέτες Φάσης ΙΙΙ, οι οποίες περιελάμβαναν ενήλικες ασθενείς με ΙTP που είχαν υποβληθεί και που δεν είχαν υποβληθεί σε σπληνεκτομή, κατέδειξαν τα ακόλουθα για τη θεραπεία με Nplate®:
Υψηλή αποτελεσματικότητα:

1. To συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης στη θεραπεία με Nplate® ήταν 83% (n=69/83, p < 0.0001) σε σχέση με το εικονικό φάρμακο και για τις δύο ομάδες ασθενών (με ή χωρίς σπληνεκτομή), ενώ ο αριθμός των αιμοπεταλιών αυξήθηκε και σταθεροποιήθηκε κατά τη διάρκεια της 6 μηνών ανάλυσης της μελέτης.
2. Συγκεκριμένα, σύμφωνα με τις μελέτες φάσης ΙΙΙ, οι ασθενείς οι οποίοι δεν είχαν υποβληθεί σε σπληνεκτομή εμφάνισαν 88% συνολική ανταπόκριση του αριθμού αιμοπεταλίων (n=36/41, p < 0.0001) σε σχέση με το εικονικό φάρμακο, και οι ασθενείς που είχαν υποβληθεί σε σπληνεκτομή παρουσίασαν συνολική ανταπόκριση του αριθμού των αιμοπεταλίων σε ποσοστό 79% (n=33/42, p < 0.0001) σε σχέση με το εικονικό φάρμακο.
3. Επιπλέον, οι ασθενείς οι οποίοι είχαν λάβει θεραπεία με Nplate® μείωσαν ή διέκοψαν τις συγχορηγούμενες αγωγές για την Αυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα και τις θεραπείες διάσωσης (π.χ. Κορτικοστεροειδή, IVIG ,Win-Rho,θεραπεία Anti-D)
4. Ο συνδυασμός δεδομένων από τις δύο αυτές μελέτες, κατέδειξε σχετική μείωση των αιμορραγικών συμβάντων στο ήμισυ για τους ασθενείς που είχαν λάβει Nplate® σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (16% έναντι 34%, p=0.018)

Ανεπιθύμητες Ενέργειες

Οι πιο συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες είναι ήπιας ή μέτριας έντασης και περιλαμβάνουν: πονοκέφαλο, κόπωση, πόνο στις αρθρώσεις, μυαλγία, μώλωπες στο σημείο της ένεσης, πόνο στο σημείο της ένεσης, περιφερικό οίδημα, ζαλάδα, μυϊκούς σπασμούς, ναυτία, κακώσεις, διάρροια, διαταραχή στον μυελό των οστών, γρίπη, αϋπνία και κνησμό.

REFERENCES

• Cines B, Management of Adult Idiopathic Thrombocytopenic Purpura. Annu. Rev. Med. 2005.56:425-42.

AMGEN ΣΤΟΙΧΕΙΑ ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑΣ
Corporate Affairs:  +3 2103447000

Media:                     +32117501227

ROMIPLOSTIM (NPLATE®) ΔΙΑΘΕΣΙΜΟ ΣΤΗΝ ΕΛΛΑΔΑ